MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.scr.2019.101547

Медицинская библиотека · Stem cell research · 2019

Generation of the induced human pluripotent stem cell lines CSSi009-A from a patient with a GNB5 pathogenic variant, and CSSi010-A from a CRISPR/Cas9 engineered GNB5 knock-out human cell line.

Malerba Natascia, Benzoni Patrizia, Squeo Gabriella Maria, Milanesi Raffaella, Giannetti Federica, Sadleir Lynette G, Poke Gemma, Augello Bartolomeo, Croce Anna Irma, Barbuti Andrea, Merla Giuseppe

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

GNB5 loss-of-function pathogenic variants cause IDDCA, a rare autosomal recessive human genetic disease characterized by infantile onset of intellectual disability, sinus bradycardia, hypotonia, visual abnormalities, and epilepsy. We generated human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) from skin fibroblasts of a patient with the homozygous c.136delG frameshift variant, and a GNB5 knock-out (KO) line by CRISPR/Cas9 editing. hiPSCs express common pluripotency markers and differentiate into the three germ layers. These lines represent a powerful cellular model to study the molecular basis of GNB5-related disorders as well as offer an in vitro model for drug screening.

Для цитирования: Malerba Natascia, Benzoni Patrizia, Squeo Gabriella Maria, Milanesi Raffaella, Giannetti Federica, Sadleir Lynette G, Poke Gemma, Augello Bartolomeo, Croce Anna Irma, Barbuti Andrea, Merla Giuseppe. Generation of the induced human pluripotent stem cell lines CSSi009-A from a patient with a GNB5 pathogenic variant, and CSSi010-A from a CRISPR/Cas9 engineered GNB5 knock-out human cell line.. Stem cell research. 2019. DOI: 10.1016/j.scr.2019.101547.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.