MedElevator
Войти в исследования DOI 10.1080/13543784.2023.2193680
Расследование новых лекарств для лечения синдрома Дрейвета: новая информация.
Аннотация
ВВЕДЕНИЕ
Несмотря на наличие уже утвержденных антиконвульсантов для лечения детей с синдромом дравета, терапия, изменяющая болезни, начинается. ОБЛАСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ: Настоящий описательный обзор обновляет последнюю информацию об эффективности и безопасности как антиконвульсанта, так и болезней, изменяющих методы исследования синдрома Дрейвета. Соответствующие публикации были найдены в базах данных MedLINE, GOOGLE SHOLAR, SCINDEKS и CLINICTRIALS.GOV с даты их создания до января 2023 года. EXPERT OINION: Основные достижения были достигнуты в лечении синдрома Дравета с подтвержденной геплиной гена SCN1A. Применение противомоскитных олигонуклеотидов до настоящего времени оказалось наиболее успешным в рамках терапии, направленной на изменение болезней, однако это также требует дальнейшего совершенствования методологии применения и доставки в целевые клетки, а также дополнительного анализа эффективности противомоскитных олигонуклеотидов, не относящихся к технологии ТАНПО. Кроме того, еще предстоит изучить весь потенциал генной терапии с учетом того, что недавно были подготовлены аденовальные векторы высокой мощности, которые могут инкорпорировать ген SCN1A.
Название и аннотация на языке оригинала
Investigational new drugs for the treatment of Dravet syndrome: an update.
INTRODUCTION
While there are already approved anticonvulsants for treatment of children with Dravet syndrome, disease modifying therapy is at its beginning.
AREAS COVERED: This narrative review is updating the latest information about efficacy and safety of both anticonvulsant and disease modifying investigational drugs for Dravet syndrome. Relevant publications were searched for in MEDLINE, GOOGLE SCHOLAR, SCINDEKS, and CLINICALTRIALS.GOV databases, from the dates of their foundation till January 2023.
EXPERT OPINION: The main advancements were made in the treatment of Dravet syndrome with confirmed haploinsufficiency of SCN1A gene. The application of antisense oligonucleotides has so far proven to be the most successful within disease-modifying therapy, but it also requires further refinement of the methodology of application and delivery to target cells, as well as additional testing of the effectiveness of antisense oligonucleotides outside of TANGO technology. Also, the full potential of gene therapy has yet to be explored, given that high capacity adenoviral vectors that can incorporate the SCN1A gene have recently been prepared.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.