Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy · 2017
FDA-Approved Oligonucleotide Therapies in 2017.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Stein Cy A, Castanotto Daniela
Аннотация
Oligonucleotides (oligos) have been under clinical development for approximately the past 30 years, beginning with antisense oligonucleotides (ASOs) and apatmers and followed about 15 years ago by siRNAs. During that lengthy period of time, numerous clinical trials have been performed and thousands of trial participants accrued onto studies. Of all the molecules evaluated as of January 2017, the regulatory authorities assessed that six provided clear clinical benefit in rigorously controlled trials. The story of these six is given in this review.
Предметные рубрики MeSH
Aptamers, NucleotideClinical Trials as TopicCytomegalovirus RetinitisDrug ApprovalHepatic Veno-Occlusive DiseaseHumansHypercholesterolemiaMacular DegenerationMorpholinosMuscular Atrophy, SpinalMuscular Dystrophy, DuchenneOligonucleotidesOligonucleotides, AntisensePolydeoxyribonucleotidesThionucleotides