Two Angelman families with unusually advanced neurodevelopment carry a start codon variant in the most highly expressed UBE3A isoform.
Аннотация
We present three children from two unrelated families with Angelman syndrome (AS) whose developmental skills are far more advanced than any other non-mosaic AS individual ever reported. All have normal gait and use syntactic language spontaneously to express their needs. All of them have a c.2T > C (p.Met1Thr) variant in UBE3A, which abrogates the start codon of isoform 1, but not of isoforms 2 and 3. This variant was maternally inherited in one set of siblings, but de novo in the other child from the unrelated family. This report underscores the importance of considering AS in the differential diagnosis even in the presence of syntactic speech.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.