ACS chemical neuroscience · 2018
Delivering Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Treatments for Neurological Lysosomal Diseases.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Holley Rebecca J, Wood Shaun R, Bigger Brian W
Аннотация
Neurological lysosomal storage diseases are rare, inherited conditions resulting mainly from lysosomal enzyme deficiencies. Current treatments, such as enzyme replacement therapy and hematopoietic stem cell transplantation, fail to effectively treat neurological disease due to insufficient brain delivery of the missing enzyme. Ex vivo gene therapy approaches to overexpress the missing enzyme in hematopoietic stem cells prior to transplant are an emerging technology that has the potential to offer a viable therapy for patients with these debilitating diseases.