MedElevator
Войти в исследования DOI 10.1016/j.xcrm.2022.100725
Медицинская библиотека · Cell reports. Medicine · 2022
Timing is everything: Clinical evidence supports pre-symptomatic treatment for spinal muscular atrophy.
СтатьяКомментарийПеревод пока не подготовлен
Аннотация
Two new studies by Strauss et al. demonstrated safe and effective pre-symptomatic delivery of gene therapy in children with spinal muscular atrophy (SMA).1,2 These results highlight the importance of newborn screening programs and early therapy delivery for SMA.
Для цитирования: Motyl Anna A L, Gillingwater Thomas H. Timing is everything: Clinical evidence supports pre-symptomatic treatment for spinal muscular atrophy.. Cell reports. Medicine. 2022. DOI: 10.1016/j.xcrm.2022.100725.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.