Journal of neuromuscular diseases · 2025
Visualizing ambulatory performance by age and rates of decline among patients with Duchenne muscular dystrophy.
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mayhew Anna G, Signorovitch James, Johnson Michaela, Frean Molly, Ward Susan J, Posner Nate, Merla Valeria, Mahn Matthias, Stimpson Georgia, Guglieri Michela, Straub Volker, Muni-Lofra Robert, Manzur Adnan, Baranello Giovanni, Muntoni Francesco, North Star Clinical Network
Аннотация
In Duchenne muscular dystrophy (DMD), age at symptom onset and rate of decline thereafter vary considerably. This study contrasted disease progression over time using the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) in an overall sample of patients with DMD (mean age 7.1 years; baseline total NSAA score 22.2) with that of a centrally representative subgroup (mean age 6.9 years; NSAA score 24.0) defined according to median age at loss of ambulation. The average disease trajectory in the overall sample understated the more rapid rates of decline experienced by patients in the centrally representative subgroup.