Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy · 2005
A picornaviral 2A-like sequence-based tricistronic vector allowing for high-level therapeutic gene expression coupled to a dual-reporter system.
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Osborn Mark J, Panoskaltsis-Mortari Angela, McElmurry Ron T, Bell Scott K, Vignali Dario A A, Ryan Martin D, Wilber Andrew C, McIvor R Scott, Tolar Jakub, Blazar Bruce R
Аннотация
The 2A-like sequences from members of the picornavirus family were utilized to construct a tricistronic vector bearing the human iduronidase (IDUA) gene along with the firefly luciferase and DsRed2 reporter genes. The 2A-like sequences mediate a cotranslational cleavage event resulting in the release of each individual protein product. Efficient cleavage was observed and all three proteins were functional in vitro and in vivo, allowing for supratherapeutic IDUA enzyme levels and the coexpression of luciferase and DsRed2 expression, which enabled us to track gene expression.
Предметные рубрики MeSH
AnimalsCysteine EndopeptidasesGene ExpressionGene Transfer TechniquesGenesGenes, ReporterGenetic TherapyGenetic VectorsIduronidaseIn Vitro TechniquesLuciferasesLuciferases, FireflyLuminescent ProteinsMiceMice, Inbred NODMice, SCIDModels, GeneticMucopolysaccharidosesNIH 3T3 CellsPicornaviridaePlasmidsProtein BiosynthesisTime FactorsTransfectionViral Proteins