Clinical and investigative medicine. Medecine clinique et experimentale · 2018
CIM Journal Club: Gene therapy for spinal muscular atrophy Comment on Mendell et al. N Engl J Med 2017;377:1713-22.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАКомментарийНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Schneider Raphael
Аннотация
In their landmark paper, Mendell et al. show that infants with spinal muscular atrophy (SMA) reached important motor milestones and survived longer when treated with AVXS-101 (AveXis), a viral vector containing DNA encoding the survival of motor neuron protein (SMN). Patients not only crawled, stood and walked independently, but learned to speak. These results are very encouraging for patients with SMA and offer hope for pediatric and adult patients with other types of motor neuron diseases.