American journal of human genetics · 2010
Brown-Vialetto-Van Laere syndrome, a ponto-bulbar palsy with deafness, is caused by mutations in c20orf54.
Клинический случайСтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Green Peter, Wiseman Matthew, Crow Yanick J, Houlden Henry, Riphagen Shelley, Lin Jean-Pierre, Raymond F Lucy, Childs Anne-Marie, Sheridan Eamonn, Edwards Sian, Josifova Dragana J
Аннотация
Brown-Vialetto-Van Laere syndrome is a rare neurological disorder with a variable age at onset and clinical course. The key features are progressive ponto-bulbar palsy and bilateral sensorineural deafness. A complex neurological phenotype with a mixed picture of upper and lower motor neuron involvement reminiscent of amyotrophic lateral sclerosis evolves with disease progression. We identified a candidate gene, C20orf54, by studying a consanguineous family with multiple affected individuals and subsequently demonstrated that mutations in this gene were the cause of disease in other, unrelated families.
Предметные рубрики MeSH
Amino Acid SequenceAmino Acid SubstitutionBulbar Palsy, ProgressiveChildChild, PreschoolChromosomes, Human, Pair 20DeafnessFemaleHearing Loss, SensorineuralHumansInfantMaleMembrane ProteinsMembrane Transport ProteinsMolecular Sequence DataMotor Neuron DiseaseMutation, MissenseOpen Reading FramesPhenotypeSequence Homology, Amino AcidSyndrome