Molecular genetics and metabolism · 2008
Enzyme replacement therapy in pediatric patients with Gaucher disease: what should we use as maintenance dosage?
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Brunel-Guitton Catherine, Rivard Georges-Etienne, Galipeau Jacques, Alos Nathalie, Miron Marie-Claude, Therrien Roxane, Mitchell Grant, Lapierre Guy, Lambert Marie
Аннотация
INTRODUCTION: No consensus exists on the minimal dose of enzyme replacement therapy (ERT) effective to maintain therapeutic goals in pediatric Gaucher patients.
OBJECTIVE: Evaluate the efficacy of low dosage ERT to maintain treatment goals.
RESULTS: Six patients had a maintenance dose of 30-35U/kg/month. All patients, with the exception of one L444P/L444P homozygote, maintained therapeutic goals.
DISCUSSION: A low maintenance dose may be adequate in most pediatric patients. L444P homozygotes may require a higher maintenance dosage.
OBJECTIVE: Evaluate the efficacy of low dosage ERT to maintain treatment goals.
RESULTS: Six patients had a maintenance dose of 30-35U/kg/month. All patients, with the exception of one L444P/L444P homozygote, maintained therapeutic goals.
DISCUSSION: A low maintenance dose may be adequate in most pediatric patients. L444P homozygotes may require a higher maintenance dosage.