MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.ymgme.2008.11.158

Медицинская библиотека · Molecular genetics and metabolism · 2008

Enzyme replacement therapy in pediatric patients with Gaucher disease: what should we use as maintenance dosage?

Brunel-Guitton Catherine, Rivard Georges-Etienne, Galipeau Jacques, Alos Nathalie, Miron Marie-Claude, Therrien Roxane, Mitchell Grant, Lapierre Guy, Lambert Marie

СтатьяПеревод пока не подготовлен

Аннотация

INTRODUCTION

No consensus exists on the minimal dose of enzyme replacement therapy (ERT) effective to maintain therapeutic goals in pediatric Gaucher patients.

OBJECTIVE

Evaluate the efficacy of low dosage ERT to maintain treatment goals.

RESULTS

Six patients had a maintenance dose of 30-35U/kg/month. All patients, with the exception of one L444P/L444P homozygote, maintained therapeutic goals.

DISCUSSION: A low maintenance dose may be adequate in most pediatric patients. L444P homozygotes may require a higher maintenance dosage.

Для цитирования: Brunel-Guitton Catherine, Rivard Georges-Etienne, Galipeau Jacques, Alos Nathalie, Miron Marie-Claude, Therrien Roxane, Mitchell Grant, Lapierre Guy, Lambert Marie. Enzyme replacement therapy in pediatric patients with Gaucher disease: what should we use as maintenance dosage?. Molecular genetics and metabolism. 2008. DOI: 10.1016/j.ymgme.2008.11.158.

Предметные рубрики MeSH

ChildChild, PreschoolFemaleGaucher DiseaseGlucosylceramidaseHumansInfantMale
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.