Annual review of medicine · 2000
Gene therapy for adenosine deaminase deficiency.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка службы здравоохранения СШАОбзорНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Parkman R, Weinberg K, Crooks G, Nolta J, Kapoor N, Kohn D
Аннотация
The clinical gene therapy trials for adenosine deaminase (ADA) deficiency have defined both the potential benefits and the present limitations of gene therapy with hematopoietic stem cells (HSC). Current clinical results indicate that (a) both umbilical cord blood and neonatal bone marrow HSC can be transduced with murine retroviral-based vectors, (b) the transduced HSC can engraft in nonmyeloablated patients, (c) the frequency of HSC transduction/engraftment is low (1/10,000), (d) an in vivo selective advantage can exist for transduced T lymphoid progeny, and (e) the transduced ADA gene is not expressed in nondividing T lymphocytes. Improving the clinical results of gene therapy for ADA deficiency and other genetic diseases involving HSC will require (a) developing new vectors that express the transduced gene in nondividing cells and (b) increasing the frequency of stable HSC transduction.