Clinically used enzyme replacements therapies (ERTs) have been successful in mitigating peripheral tissue pathology in patients with infantile onset (IOPD) and late onset (LOPD) Pompe disease (PD). However, none of the approved therapies are known to cross the blood brain barrier (BBB) and patients with PD have progressive central nervous system (CNS)-associated impairments due to lysosomal glycogen accumulation in the CNS. Here we investigate the use of focused ultrasound (FUS) to temporarily open the BBB as a treatment strategy for achieving delivery of intravenously administered recombinant
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Oxidative stress results from an imbalance between the production of free radicals by oxidants and their removal by antioxidants. Chronic oxidative stress is a key factor in inflammation, characterized by hypoxic microenvironments and elevated levels of reactive oxygen species (ROS). Psoriasis, a common chronic inflammatory skin disorder, profoundly impacts the physical and psychological well-being of affected individuals. In response to this, we have innovatively developed a core-shell structured Chlorella-Prussian Blue Complex (Z-PB), integrating dual therapeutic strategies of biological oxy
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Lysosomal storage diseases (LSDs) constitute a group of metabolic disorders characterized by the accumulation of substrates within lysosomes. For their treatment, disease-specific enzyme replacement therapy (ERT) is employed. In cases of hypersensitivity reactions that may occur during these treatments, desensitization of enzyme therapy becomes necessary. Repeated desensitization procedures may result some degree of tolerance. This study presents cases of patients received abbreviated desensitization protocols following repeated desensitization procedures.
METHOD: During the per…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Responsive nanomaterials hold significant promise in the treatment of bacterial infections by recognizing internal or external stimuli to achieve stimuli-responsive behavior. In this study, we present an enzyme-responsive polyelectrolyte complex micelles (PTPMN) with α-helical cationic polypeptide as a coacervate-core for the treatment of Escherichia coli (E. coli) infection. The complex was constructed through electrostatic interaction between cationic poly(glutamic acid) derivatives and phosphorylation-modified poly(ethylene glycol)-b-poly(tyrosine) (PEG-b-PPTyr) by directly dissolving them
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
As a standard therapy for Fabry disease, enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human α-galactosidase A (α-Gal) has been successfully used, and the instructions for this drug state that "it should not be co-administrated with cationic amphiphilic drugs such as hydroxychloroquine (HCQ) and amiodarone (AMI), since these drugs have the potential to inhibit intracellular α-Gal activity". However, there would be cases in which HCQ or AMI is required for patients with Fabry disease, considering their medical efficacy and application. Thus, we examined the impact of HCQ/AMI on recombinant
СтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Fabry disease (FD) is an uncommon, X-linked, lysosomal storage disease that causes defects in the glycosphingolipid metabolic pathway due to deficient or absent lysosomal α-galactosidase (α-Gal A) activity. This leads to the accumulation of globotriaosylceramide (GL-3) within lysosomes in a wide range of cells, including endothelial, cardiac, renal, and corneal cells, and consequently, the progressive appearance of clinical symptoms in target organs. Enzyme replacement therapy (ERT), which involves the exogenous supplementation of α-Gal A enzyme and has been successfully administered for treat
Клинический случайСтатьяПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Enzyme replacement therapy (ERT) may halt or attenuate disease progression in patients with Anderson-Fabry disease (AFD). However, whether left ventricular hypertrophy (LVH) can be prevented by early therapy or may still progress despite ERT over a long-term follow-up is still unclear.
METHODS: Consecutive patients with AFD from the Independent Swiss-Fabry Cohort receiving ERT who were at least followed up for 5 years were included. Cardiac progression was defined as an increase of >10 g/m2 in left ventricular mass index (LVMI) between the first and the last available follow-up tr
СтатьяМногоцентровое исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Pompe disease is a lysosomal storage disease treated with life-long enzyme replacement therapy (ERT). Home-based ERT has been provided in the Netherlands since 2008 because it diminishes the burden of treatment, increases patient flexibility and autonomy, and is thus a more patient-centred approach to ERT.
METHODS: All Dutch Pompe patients receiving alglucosidase alfa infusions at home were approached to participate in a questionnaire to validate the safety of home-based ERT. Prospective data on symptoms occurring during or within 48 h after infusion and retrospective data on infu
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is an autosomal recessive disorder caused by the deficiency of α-L-iduronidase and characterized by a progressive course with multisystem involvement. Clinically, MPS I is divided into two forms: (1) severe (Hurler syndrome), which presents in infancy and is characterized by rapid progressive neurological involvement; (2) attenuated (Hurler/Scheie and Scheie syndromes), which displays a slower progression and absent to mild nervous system involvement. The specific treatment for attenuated MPS I consists of enzyme-replacement therapy with laronidase (human r
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
UNLABELLED: Pompe disease (PD) is a glycogen storage disorder caused by deficient activity of acid alpha-glucosidase (GAA). We sought to review the latest available evidence on the safety and efficacy of recombinant human GAA enzyme replacement therapy (ERT) for late-onset PD (LOPD).
METHODS: We systematically searched the MEDLINE (via PubMed), Embase, and Cochrane databases for prospective clinical studies evaluating ERT for LOPD on pre-specified outcomes. A meta-analysis was also performed.
RESULTS: Of 1601 articles identified, 22 were included. Studies were heterogeneous and with very low
СтатьяОбзорПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Recently, enzyme dynamic therapy (EDT) has drawn much attention as a new type of dynamic therapy. However, the selection of suitable nanocarriers to deliver chloroperoxidase (CPO) and enhancement of the level of hydrogen peroxide (H2 O2 ) in the tumor microenvironment (TME) are critical factors for improving the efficiency of EDT. In this study, a rapidly decomposing nanocomposite is designed using tetra-sulfide-bond-incorporating dendritic mesoporous organosilica (DMOS) as a nanocarrier, followed by loading CPO and sodium-hyaluronate-modified calcium peroxide nanoparticles (CaO2 -HA NPs). The
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Objective: To investigate the living status and quality of life (QOL) in type1 Gaucher disease (GD1) patients who underwent long-term enzyme replacement therapy (ERT) and identify possible relevant factors affecting QOL. Methods: Clinical data and SF-36 questionnaires were recorded in 22 adult GD1 patients under regular ERT at Peking Union Medical Colleague Hospital (PUMCH) from January 1995 to June 2017. Results: 13 males and 9 females were included in this study. The current median age, age at diagnosis and initial time of ERT were 41 (24-52) , 6 (1-38) and 26 (6-41) years respectively. Of t
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Mucopolysaccharidosis (MPS) IVA, also known as Morquio A syndrome, is a rare autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by a deficiency in the enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase. Early recognition, diagnosis, and treatment of this progressive, multisystem disease by enzyme replacement therapy (ERT) can lead to improved outcomes and reduced mortality.
METHODS: This report documents the diagnostic journey and treatment with ERT of three siblings with MPS IVA. Clinical outcome measures included growth, endurance, imaging, cardiac, respiratory, ophthalmology, and labo
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
A Best Evidence Topic in cardiac surgery was written according to a structured protocol. The question addressed was-"In patients who undergo cardiac surgery, is preoperative angiotensin-converting enzyme inhibitor therapy associated with postoperative renal dysfunction?" Altogether, 339 papers were found using the reported search. Ten (10) were chosen which best answered the clinical question. The papers were evaluated for bias and heterogeneity using validated tools and the collected results analysed qualitatively. Evidence in the current literature is inconclusive that preoperative administr
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The objective of this study was to develop a stem cell-based system for targeted suicide gene therapy of recurrent, metastatic, and unresectable ovarian cancer. Malignant cells were obtained from the ascites of a patient with advanced recurrent epithelial ovarian cancer (named OVASC-1). Cancer cells were characterized to determine the percentages of drug-resistant ALDH+ cells, MDR-1/ABCG2 overexpressing cells, and cancer stem-like cells. The sensitivity and resistance of the OVASC-1 cells and spheroids to the metabolites of three different enzyme/prodrug systems were assessed, and the most eff
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVES: Occupational carpal tunnel syndrome (CTS) due to upper extremity overuse has in recent years been the most commonly recognized occupational disease in the Czech Republic and its prevalence has steadily increased. This pilot observation aimed to assess the effects of exercise techniques and oral enzyme therapy in automotive plant workers with early CTS.
PATIENTS AND METHODS: The observation comprised automotive plant assembly line workers in whom nerve conduction study revealed incipient CTS. The subjects were divided into three groups: a group practicing exercise techniques (exerc…
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Background and Purpose- The effect of enzyme replacement therapy (ERT) on cerebrovascular complications remains largely unexplored. We aimed to investigate the relationship between basilar artery (BA) diameter and long-term ERT in patients with Fabry disease. Methods- We obtained baseline magnetic resonance imaging data from 30 patients (40.5±16.3 years, male: 14) in the single institution; among them, 21 patients prospectively had follow-up magnetic resonance imaging assessments. The short axis of BA diameter was measured at the midpons level on axial T2-weighted images. Brain magnetic resona
СтатьяПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
PURPOSE: To report successful management of corneal clouding associated with Hurler-Scheie syndrome with deep anterior lamellar keratoplasty (DALK) undergoing concurrent enzyme replacement therapy (ERT).
METHODS: A 13-year-old boy with Hurler-Scheie syndrome (MPS I-HS) presented with corneal clouding in both eyes. He was on ERT with laronidase (Aldurazyme; Genzyme, Cambridge, MA) and had a visual acuity of 20/32 in both eyes. Seven years later, visual acuity in his left eye decreased to counting fingers and DALK was performed for vision recovery. Two years later, visual acuity in his right ey
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION: Mucopolysaccharidosis VI is a rare disease characterized by the arylsulfatase B enzyme deficiency, which is responsible for different clinical manifestations. The treatment consists of enzyme replacement therapy with intravenous administration of galsulfase.
OBJECTIVE: Evaluate the effectiveness of the enzyme replacement therapy with galsulfase for the mucopolysaccharidosis VI treatment.
METHOD: Systematic review of observational studies. The databases of PubMed, Cochrane Library, Lilacs, and Journal of Inherited Metabolic Disease were reviewed. The selection of studies, data m
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАСистематический обзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To determine the effects of 10 years of enzyme replacement therapy (ERT) in adult patients with Pompe disease, focusing on individual variability in treatment response.
METHODS: In this prospective, multicenter cohort study, we studied 30 patients from the Netherlands and France who had started ERT during the only randomized placebo-controlled clinical trial with ERT in late-onset Pompe disease (NCT00158600) or its extension (NCT00455195) in 2005 to 2008. Main outcomes were walking ability (6-minute walk test [6MWT]), muscle strength (manual muscle testing using Medical Research Co
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПолный текст не найденПеревод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования