Accurate prediction of patient outcomes in clinical trials is crucial for timely assessment of treatment efficacy. This study introduces a novel approach to predict patient response by constructing temporal trajectories from longitudinal clinical data. We aim to extrapolate these trajectories to forecast individual outcomes and identify when new patients align with established response patterns. Utilizing data from the MGTX trial of myasthenia gravis patients, we evaluate the predictability of these trajectories and discuss potential confounding factors. Furthermore, our analysis yields an aut…
СтатьяПрепринтПолный текст не найденПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Myasthenia gravis (MG) is a rare autoimmune neuromuscular disease. Clinical trials with rigorously collected data, especially for rare diseases, provide opportunities for mathematical modeling of patient outcomes over time; however, building a larger data set from multiple trials faces the challenge of harmonization of outcome measures. To accurately model MG and predict individual patient trajectories, one requires integrating three primary data types: (i) Laboratory and medication data, (ii) Electronic Health Record (EHR) data (e.g., age, sex, years since diagnosis, BMI), (iii) Disease sever…
СтатьяПрепринтПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
We report the case of a patient presenting with diplopia, ptosis, and blurred vision who was found to have a heterozygous SQSTM1 gene variant (c.1175C>T) following electrophysiological evidence of a postsynaptic neuromuscular junction disorder. The patient had negative antibody testing, mildly elevated creatine phosphokinase (CPK), and abnormal organic acid analysis. Repetitive nerve stimulation demonstrated a decremental response consistent with impaired postsynaptic transmission. Given the atypical presentation and systemic findings, genetic testing was pursued, revealing a variant of uncert
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Ocular myasthenia gravis (MG), a subtype of MG limited to the eyelids and extraocular muscles, is diagnostically challenging in the emergency department (ED). In the absence of generalized weakness, subtle symptoms such as ptosis and diplopia are more easily overlooked or misattributed to stroke or other neurologic pathologies. We present a case of a 69-year-old male whose diagnosis of ocular MG was delayed due to limited neurologic examination, underuse of simple bedside tools, and incidental imaging findings that initially suggested alternative endocrine pathology. Despite classic signs, inc…
Клинический случайСтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Myasthenia gravis is a chronic neuromuscular disease that causes weakness. It's uncertain whether generic health instruments can adequately capture its impact. This study aimed to develop a scoring system to generate utility values for all health states defined by the myasthenia gravis quality of life 6-dimension (MGQoL-6D) classification in Chinese patients with myasthenia gravis (MG).
METHODS: The data used in this study were obtained from a web-based cross-sectional study conducted in China. Patients with MG were invited to complete an online discrete choice experiment (DCE) sur…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION/AIMS: Myasthenia gravis (MG) specific outcome measures are being used in clinical trials to evaluate therapeutic effectiveness. These validated tools are also becoming a necessity in clinical practice, with payors in the US market often requiring them to be used to monitor disease state. There is considerable variation and subjectivity regarding their use. This study aimed to develop consensus-based recommendations for the standardization of MG specific outcome measures in clinical practice.
METHODS: A panel of 10 US-based MG specialists developed consensus-based recommendations …
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: The therapeutic landscape in generalized myasthenia gravis (gMG) has been continuously evolving in recent years, with over five products approved, each with different efficacy, safety, and administration profiles. With the availability of new targeted treatments, physicians are faced with the challenge of therapeutic decision-making tailored to traditional therapeutic goals, individual preferences, and personal experience, seeking optimal disease control with a positive safety profile. In this context of uncertainty and multiple novel choices, this study aims to provide insights in…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disorder primarily caused by autoantibodies against the acetylcholine receptor (AChR). Approximately 15% of MG patients, categorized as seronegative (snMG), lack detectable antibodies. Due to the snMG status, there may be a diagnostic delay. Moreover, there are limited data on treatment response in comparison to AChR-Ab+ patients. This study examines the burden of disease, treatment response, and quality of life of snMG patients in comparison to AChR-ab+ MG patients and healthy controls.
METHODS: A questionnaire-based survey was conducted col…
СтатьяНаблюдательное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Myasthenia gravis is a rare chronic autoimmune disorder affecting the post-synaptic neuromuscular junction, primarily mediated by pathogenic immunoglobulin G (IgG) targeting specific proteins like acetylcholine receptor (AChR), muscle-specific tyrosine kinase (MuSK), and low-density lipoprotein receptor-related protein 4 (LRP4). Modulating pathogenic IgG is a promising approach for disease management. Rozanolixizumab, a human IgG4 neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitor, enhances the degradation of pathogenic IgG by 78%, marking a significant advancement in treating generalized myasthenia gravis…
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Autoantibodies target the acetylcholine receptor (AChR) in 85% of myasthenia gravis (MG) patients. Genomic studies highlighted the association of genes encoding AChR subunits (CHRNA1 and CHRNB1) and MG in European populations. Additionally, Mendelian randomization revealed rs4151121 at the CHRNB1 locus as a potential causal variant. Here, we performed Bayesian fine-mapping of the CHRNA1 locus using GWAS summary statistics, a linkage disequilibrium matrix and functional annotations. The GWAS lead hit rs35274388 was identified as a causal variant overlapping with the promoter region (p < 0.01). …
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To evaluate the diagnostic utility of using CMAP area decrement, in addition to CMAP amplitude decrement, in RNS testing for pati … opt enhancement to repetitive nerve stimulation, significantly improving diagnostic sensitivity for Myasthenia Gravis.
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUNDS: Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disease predominantly caused by anti-acetylcholine receptor antibodies (AChR-Abs). In this study, the relationship between MG relapse and AChR-Abs concentration were investigated.
METHODS: We retrospectively reviewed the clinical records of 41 patients with AChR-Abs-positive MG. Data collected included age, sex, MG status within 12 months (untreated status, UTMG; recurrence status, RCMG), MG subgroups, QMGs, AChR-Abs concentration and treatments. The relative change rate (RCR) of AChR-Abs concentration was calculated as: RCR(%)=(AChR-Abs-AC…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: IL-10 and IL-12 family cytokines play important roles in various immunological diseases. This study identified a relationship between IL-10 and IL-12 family cytokines and the pathogenesis of myasthenia gravis (MG).
METHODS: We measured IL-10 and IL-12 family cytokines levels in 25 treatment-naive MG patients with acetylcholine receptor (AChR) antibodies and 28 controls and examined their relationships with clinical parameters.
RESULTS: Serum levels of IL-10, IL-12p40, IL-12p70, IL-20, IL-22, IL-26, IL-28A, IL-29, and IL-35 were significantly higher in MG group than in control gro…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Myasthenia gravis (MG) is a chronic, complex autoimmune disorder characterized by the production of autoantibodies that destroy neuromuscular junctions. Blocking the neonatal Fc receptors (FcRn) enhances IgG catabolism, offering a novel therapeutic approach.
METHODS: PubMed, Embase, and the Cochrane Library were searched up to February 2025, for RCTs evaluating FcRn inhibitors in MG. A random effects model to calculate pooled risk ratios (RR) and mean differences with 95 % confidence intervals (CI).
RESULTS: 873 patients from 8 randomized control trials (RCTs) were analyzed. Comp…
СтатьяСистематический обзорМетаанализПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
OBJECTIVE: To introduce patient-centric perspectives of symptom control using a novel modeling approach to estimate time spent in health states for the generalized myasthenia gravis (gMG) therapies ravulizumab (terminal complement inhibitor) and efgartigimod (neonatal Fc receptor antagonist).
METHODS: Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), Quantitative Myasthenia Gravis (QMG), and Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item revised (MG-QOL15r) scores were extracted from the phase 3 CHAMPION MG (ravulizumab; seven time points) and ADAPT (efgartigimod; nine time points) trials and…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
INTRODUCTION/AIMS: Lymphoplasmapheresis (LPE) is an innovative therapy that integrates traditional plasma exchange (PE) with leukapheresis. PE is widely established as a standard treatment for myasthenia gravis (MG) crisis, but the therapeutic potential of LPE in myasthenic crisis (MC) remains unclear. Therefore, this study aimed to compare the efficacy of LPE versus PE in the management of MC.
METHODS: This was a retrospective cohort study that included 86 MC patients who were treated with either LPE (n = 47) or PE (n = 39). Primary outcome indicators were total length of hospitalization, du…
СтатьяСравнительное исследованиеПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Myasthenia gravis (MG) is a rare neuromuscular disorder with an estimated prevalence of 37 per 100,000 individuals in the United States. Despite patients with MG using a wide range of health care services, there is a lack of information regarding health care costs and health care resource utilization (HCRU).
OBJECTIVE: To gain insight into the health care cost and HCRU associated with an MG diagnosis from the US payer perspective.
METHODS: Patients with MG, defined by at least 2 claims for MG diagnoses, were identified from a commercial and Medicare claims database between 2016 a…
СтатьяПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Myasthenia gravis (MG), a neuromuscular junction autoimmune disorder, causes skeletal muscle weakness. MG worsening frequently occurs during the disease course, severely impairing quality of life and elevating myasthenic crisis risk. Existing predictive models remain scarce. This study developed a predictive model for MG worsening to facilitate early risk stratification and personalized care.
RESEARCH DESIGN & METHODS: Retrospective analysis included 437 the Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) class I - III myasthenia gravis patients from December 2019 to September 2024…
СтатьяВалидационное исследованиеПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
The complement system is a key component of the innate immune system. In antiacetylcholine receptor (AChR) antibody-positive (Ab+) generalized myasthenia gravis (MG), complement activation has long been considered a principal driver of pathology. Understanding the role of complement in AChR-Ab+ generalized MG has gained increasing importance in recent years, as anticomplement drugs have been approved for clinical use or are undergoing phase II/III clinical trials. This review aims to discuss recent and previous findings on the role of complement in AChR-Ab+ MG pathology, including its interact…
СтатьяОбзорПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
BACKGROUND: Corticosteroids are crucial for managing acute exacerbation symptoms and preventing relapses in myasthenia gravis (MG) patients.
METHODS: Between April 15-30, 2024, 2368 online self - report questionnaires were distributed. Eventually, 444 MG patients who had received corticosteroid therapy completed the survey.
RESULTS: Self-reported adverse events (AEs) were observed in 97.5 % of the respondents. Among them, 72.5 % (322 patients) reported experiencing more than four AEs. The quality of life (QOL) of patients with MG was significantly impacted, with average MG-QOL scores of 18.0…
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоиск полного текста в очередиПеревод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
MedElevator
Войти в исследования