Pediatric blood & cancer · 2025
Access Program for Unapproved and Off-Label Drug Use in Pediatric BRAF V600E-Mutated Brain Tumors in Japan.
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Suzuki Maya, Koga Yuhki, Kawasaki Terumi, Ueda Tamaki, Yamamoto Shunsuke, Goto Hironori, Kishimoto Junji, Ishida Eiko, Todaka Koji, Sonoda Koh-Hei, Oda Yoshinao, Koji Yoshimoto, Sakai Yasunari, Ohga Shouichi
Аннотация
Programs allowing access to investigational drugs and off-label drug use for serious diseases have often been applied to pediatric cancers. A clinical study conducted under the Japanese "Patient-Proposed Healthcare Services" evaluated the efficacy and safety of dabrafenib plus trametinib in children with BRAF V600 mutant glioma (jRCTs071210071). This study successfully provided unapproved and off-label medications to four enrolled patients, two with low-grade glioma and two with high-grade glioma (median age: 10.5 years), until regulatory approval. The timeframe and data collection from such access programs need to be optimized for pediatric patients in accordance with the healthcare system of each nation.