MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1177/22143602241301658

Медицинская библиотека · Journal of neuromuscular diseases · 2024

A rare homozygous CAPN3 variant with distinct clinical features in unrelated families of Iraqi Jewish descent.

Assia Batzir Nurit, Orenstein Naama, Yaron Yuval, Kuzminsky Alla, Nevo Yoram, Konen Osnat, Bazak Lily, Lidzbarsky Gabriel, Basel-Salmon Lina, Aharoni Sharon

СтатьяКлинический случайПеревод пока не подготовлен

Аннотация

CAPN3 encodes a calcium-activated skeletal muscle-specific protease. Pathogenic variants in CAPN3 are associated with autosomal recessive and dominant limb-girdle muscular dystrophy. We report on three children and one adult from four unrelated Iraqi Jewish families, who harbor the same homozygous variant in CAPN3, p.Gln123Lys. Patients shared recognizable features of toe-walking and elevated creatine phosphokinase since childhood. The variant affects a conserved protein domain common to the calpain super family and likely represents a founder mutation in individuals of Iraqi Jewish ancestry. Our findings have potential implications on screening in relevant populations, allowing for more prompt diagnoses and future therapies.

Для цитирования: Assia Batzir Nurit, Orenstein Naama, Yaron Yuval, Kuzminsky Alla, Nevo Yoram, Konen Osnat, Bazak Lily, Lidzbarsky Gabriel, Basel-Salmon Lina, Aharoni Sharon. A rare homozygous CAPN3 variant with distinct clinical features in unrelated families of Iraqi Jewish descent.. Journal of neuromuscular diseases. 2024. DOI: 10.1177/22143602241301658.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.