Annals of neurology · 2008
Umbilical cord blood transplantation for juvenile metachromatic leukodystrophy.
Клинический случайСтатьяПоддержка NIH: внешняя программаНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Pierson Tyler Mark, Bonnemann Carsten G, Finkel Richard S, Bunin Nancy, Tennekoon Gihan I
Аннотация
Three siblings with metachromatic leukodystrophy underwent umbilical cord blood transplantation at different stages of disease. Neuroimaging, nerve conduction studies, neurological examinations, and neuropsychological examinations were used to measure outcome over 2 years. After transplant, the oldest sibling experienced disease progression. His two siblings had near or total resolution of signal abnormalities on neuroimaging. Their neuropsychological testing remained stable, and nerve conduction studies have shown improvement. These results indicate pretransplantation neurological examinations may be the most significant predictor of outcome after transplant. To our knowledge, this report is the first to document neurological outcome of metachromatic leukodystrophy treated by umbilical cord blood transplantation.
Предметные рубрики MeSH
Age FactorsBrainChildCognition DisordersCord Blood Stem Cell TransplantationDisease ProgressionEarly DiagnosisFemaleHumansInfantLeukodystrophy, MetachromaticMagnetic Resonance ImagingMaleNeural ConductionNeurologic ExaminationNeuropsychological TestsOutcome Assessment, Health CarePredictive Value of TestsPrognosisTreatment Outcome