m+Medelevator.RU
← Поиск публикаций
Genes · 2025

A Rare Homozygous AP4S1 Variant in Rwandan Siblings with Autosomal Recessive Hereditary Spastic Paraplegia Type 52 (SPG52).

Клинический случайСтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Niyoyita Sylvine, Uwibambe Esther, Ndinkabandi Janvier, Sesonga Placide, Niyongere Josse Belladone, Tuyishimire Benjamin, Urugwiro Adelaide, Rwamatwara Alype, Isingizwe Gisèle, Mutamuliza Janvière, Nsanzabaganwa Christian, Bukuru John, Rutagarama Florent, Mukaruziga Agnès, Karangwa Osée, Ndatinya Augustin, Nsanzabera Maurice, Dukuze Norbert, Mutesa Léon

Аннотация

Background/Objectives: Hereditary spastic paraplegia type 52 (SPG52) is a rare, inherited neurodevelopmental condition passed down in an autosomal recessive pattern. In this report, we describe two siblings from Rwanda who exhibited classic signs of the disorder, including progressive lower-limb spasticity, significant delays in motor development, and exaggerated deep tendon reflexes. Methods: Genetic testing through Whole-Exome Sequencing (WES) reveals a rare homozygous splice-site variant (NM_001128126.3:c.295-3C>A) in the AP4S1 gene. Results: Despite the severity of symptoms, both children responded positively to treatment with muscle relaxants and regular physiotherapy. Notably, MRI scans of the brain and spine showed no structural abnormalities. Conclusions: By documenting this case, we add to the growing understanding of SPG52, particularly within under-represented Sub-Saharan African populations, and underscore the critical role of early genetic testing in guiding timely diagnosis and intervention.

Предметные рубрики MeSH

ИП Урсолов Владлен Сергеевич

ИНН 500118482352 · ОГРНИП 314500117700049

Реквизиты и контакты